Innovazioni nel trattamento della sclerosi multipla (SM)

Dall'ultimo decennio del ventesimo secolo, la ricerca sulla sclerosi multipla è cresciuta in modo esponenziale, che ha portato all'introduzione di vari trattamenti che hanno contribuito a modificare il corso evolutivo della malattia, anche se non è ancora stata trovata una cura.

Primi trattamenti di sclerosi multipla

Negli anni '50, la corticotropina (ACTH) cominciò ad essere utilizzata sottocutanea. Questo farmaco ha migliorato i sintomi e la durata degli episodi, un fatto che sarebbe stato dimostrato anni dopo in uno studio controllato con un gruppo placebo. Un effetto simile è ottenuto da metilprednisolone, somministrato a dosi elevate e per via endovenosa, e questo è il farmaco più comunemente usato per trattare gli episodi di MS. 

L'uso di azathioprine, metotrexato e ciclofosfamide , in dosi diverse e utilizzato in diversi livelli di gravità della malattia, sono stati riportati empiricamente a partire dagli anni '80, tenendo conto dell'ipotesi autoimmune come causa di MS. Nel 1993, l'interferone beta 1b è iniziato ad essere usato sottocutanea (Betaferon), dopo aver dimostrato un effetto modificante della malattia riducendo significativamente il tasso di epidemie rispetto a un placebo in uno studio controllato doppio cieco.

Cambiamenti allo sviluppo dei trattamenti

La dimostrazione dell'efficacia terapeutica, seguendo le regole della medicina basata su prove, è stata sinora richiesta da tutti i farmaci approvati dalle agenzie di regolamentazione. Successivamente, tre anni dopo, l'interferone beta 1a ( Avonex ) è stato introdotto intramuscolare. Nel 1997, Glatiramer acetato ( Copaxone ) è stato reso disponibile e nel 1998, l'interferone beta 1a era disponibile per uso sottocutaneo in alti dosaggi ( Rebif ). Tutti questi cosiddetti immunomodulatori sono attualmente considerati molto sicuri e relativamente efficaci. 

Mitoxantrone è stato introdotto nella Neurology nel 2000 per trattare forme aggressive di MS, ma i suoi gravi effetti collaterali (malattie cardiache e leucemia), accoppiati con l'approvazione nel 2006 di natalizumab ( Tysabri ), significa che attualmente non è stato utilizzato. 

Nel 2011 è stato approvato il fingolimod ( Gylenia ), un farmaco orale. Il farmaco è stato considerato un immunosoppressore selettivo, che interferisce con il passaggio nel CNS dei linfociti T attivati.

Ultimi sviluppi nei trattamenti per la sclerosi multipla

Negli ultimi due anni sono stati approvati due nuovi farmaci immunomodulatori orali, teriflunomide ( Aubagio ) e dimetilfumarato ( Tecfidera ) e un nuovo anticorpo monoclonale, alentuzumab ( Lemtrada ). I primi due sono almeno simili o superiori ai primi farmaci lineari ( interferoni e coaxaxone ). 

Questo farmaco ad alta efficacia può produrre diversi effetti immunologici (tiroidite, trombocitopenia, glomerulonefrite ) che richiedono un monitoraggio costante nonostante la loro ampiezza di somministrazione. 

Oltre alle droghe somministrate per modificare il corso della malattia, altri sono usati per trattare i sintomi associati: sintomi parossistici ( carbamazepina e gabapentin ), stanchezza ( amantadina e modafinil ), spasticità (tossina botulinica , diazepam , tizanidina , baclofen e cannabidiol ) , claudication degli attacchi ( fampridine ).